Разработан новый препарат, который может применяться для лечения синдрома Ретта

Разработан новый препарат, который может применяться для лечения синдрома Ретта

Американские учёные из лаборатории Cold Spring Harbor Laboratory (CSHL) разработали совершенно новый подход к лечению синдрома Ретта. Профессор Николас Тонк и его коллеги продемонстрировали, что существует возможность лечения этого заболевания при помощи низкомолекулярного препарата. Воздействуя на молекулярном уровне на фермент PTP1B, это препарат значительно увеличивает продолжительность жизни у самцов мышей, у которых моделирован синдром Ретта, и улучшает некоторые поведенческие симптомы заболевания у моделей - самок мышей.

В настоящее время при лечении синдрома Ретта применяется симптоматический подход, при котором происходит воздействие на симптомы заболевания, в то время как причину пока что устранить невозможно. Но и симптоматическая реабилитация при синдроме Ретта малоэффективна, потому что сводится к применению витаминов, ферментов и креатина, что ведёт к некоторому улучшению состояния пациентка и уменьшению клинических проявлений заболевания. Однако само заболевание не проходит и эффект от такого лечения только временный.

Новое лекарственное средство - это продукт 25 лет исследований, которые провёл профессор Тонкс со своей командой. В 1988 году Николас Тонкс, биохимик, открыл фермент под названием PTP1B, который оказался первым в семействе таких белков, которые в настоящее время насчитывают 105 видов; являясь фосфатазами, эти ферменты удаляют фосфатные группы из других белков. Благодаря таким ферментам существует возможность передавать сигналы между клетками организма для контролирования фундаментальных процессов, таких как рост и метаболизм. Управление процессом роста и развития внутренних органов основано на гуморальной природе, то есть управление осуществляется посредством ферментов. А вот за выработку этих ферментов отвечают геномы, которые расположены в хромосомах. Таким образом заложив изначально, определённый порядок расположения генов в хромосоме, можно заранее ещё до рождения ребёнка, заложить определённый порядок, по которому будет развиваться его организм в течении всей жизни.

Именно так это и происходит в природе. Однако в случае с синдромом Ретта один из генов оказывается повреждённым, это ген МЕСР2, только этот ген не вырабатывает, а наоборот, подавляет фермент PTP1B. Повреждённый ген не может эффективно подавлять выработку фермента PTP1B, поэтому у больных с синдромом Ретта концентрация этого фермента гораздо больше, чем у здоровых людей. Отсюда нарушается процесс роста и отмирания отдельных клеток, причём старые клетки растут слишком долго, а новые - наоборот не растут, что приводит к нарушению строения внутренних органов. Сильное всего это нарушение проявляется в строении и развитии головного мозга - ведь мозг внутри себя имеет много слоев и отделов, которые должны расти и развиваться в разное время и отвечают за разные функции. Если нарушить этот порядок, то нарушается общее развитие головного мозга, что и наблюдается при синдроме Ретта: ребёнок сначала развивается нормально, а потом начинает терять уже развитые навыки, и вместо них у него появляются стереотипные движения, судороги, подёргивания и тд.

Мы знаем, что в Германии учёные провели эксперименты по восстановлению гена МЕСР2 и в опытах у мышей им удалось добиться хороших результатов - у подопытных мышей исчез синдром Ретта. Однако восстановление гена у человека связанно с технологическими трудностями и пока эта проблема не решена.

А вот Американские учёные, подошли к решению этой проблемы с другой стороны: они не стали восстанавливать повреждённый ген, а решили воздействовать непосредственно на фермент, за который этот ген отвечает. Технически эта задача решается проще - главное получить правильное химическое вещество, и затем доставить его внутрь организма любым доступным способом. Можно сказать что этот подход, аналогичен подходу, применяемому при лечении сахарного диабета, и кстати, успешно. Более того, первоначально профессор Николас Тонкс использовал тот де самый инсулин для подавления фермента PTP1B и уже тогда были получены некоторые положительные результаты в экспериментах на мышах.

Новый препарат CPT157633 разработанный профессором Тонксом оказался более эффективным нейтрализатором фермента PTP1B и его применение на мышах показало большую эффектность при лечении синдрома Ретта. И хотя этот препарат ещё не готов для применения в качестве лечебного средства, тем не менее результаты экспериментов Николаса Тонкса обнадёживают, так как открывают новый подход в лечении синдрома Ретта, который может быть успешным в ближайшем будущем.

13:29
2764

Комментарии

Нет комментариев. Ваш будет первым!